Yn Prisys Biotechnology, rydym yn ymroddedig i gefnogi maes therapiwteg RNA ar gyfer clefydau CNS, sy'n effeithio ar filiynau o bobl ledled y byd ac sydd ag opsiynau triniaeth cyfyngedig. Credwn fod gan gyffuriau asid niwclëig bach, megis therapïau siRNA, miRNA ac ASO, y potensial i chwyldroi triniaeth clefydau CNS trwy dargedu gwraidd yr anhwylderau hyn ar y lefel enetig.
Yn y dudalen hon, byddwn yn rhannu rhai datblygiadau a phartneriaethau cyffrous ym maes cyffuriau asid niwclëig bach ar gyfer clefydau CNS sydd wedi dod i'r amlwg yn ddiweddar. Mae'r rhain yn cynnwys:
ALN-APP, therapi RNAi sy'n targedu protein rhagflaenydd amyloid (APP), ffactor allweddol mewn AD a CAA. ALN{1}}Mae APP yn cael ei ddatblygu gan Alnylam mewn cydweithrediad â Regeneron, a dyma'r prosiect cam-clinigol cyntaf sy'n defnyddio platfform cyd-symud siRNA perchnogol Alnylam ar gyfer cyflwyno CNS. ALN{4}}Mae APP wedi dangos gostyngiad cyflym a pharhaus mewn biomarcwyr cysylltiedig â APP mewn hylif serebro-sbinol (CSF) cleifion AD cynnar ar ôl un dos, gan ddangos dichonoldeb ac effeithiolrwydd therapi RNAi ar gyfer clefydau CNS.
DTx, cwmni therapi RNA sy'n arbenigo mewn datblygu therapïau siRNA ar gyfer arwyddion niwrowyddoniaeth gan ddefnyddio ei blatfform FALCON. Cafodd DTx ei gaffael gan Novartis am $1 biliwn, gan gynnwys $500 miliwn ymlaen llaw a $500 miliwn o daliadau carreg filltir. Mae gan DTx therapi posibl ar gyfer Charcot-Marie-Clefyd dannedd math 1A (CMT1A), anhwylder niwrogyhyrol prin, a dwy raglen rag-glinigol ar gyfer clefydau CNS eraill sydd ar y gweill. Mae platfform FALCON DTx yn cyfuno asidau brasterog naturiol â siRNA i wella'r defnydd o gelloedd a bio-ddosbarthu, gan alluogi FALCON-siRNA wedi'i addasu i dawelu afiechyd-achosi genynnau mewn meinweoedd y tu hwnt i'r afu/iau.
BIIB080, therapi ASO sy'n targedu protein tau, sy'n cyfrannu'n fawr at AD a thauopathïau eraill. Mae BIIB080 yn cael ei ddatblygu gan Ionis mewn partneriaeth â Biogen, a dyma'r therapi tawelu genynnau cyntaf i gael ei brofi mewn treialon clinigol ar gyfer dementia ac AD. Mae BIIB080 wedi dangos goddefgarwch da a gostyngiad sylweddol yng nghyfanswm y lefelau tau tau a ffosfforyleiddiad mewn CSF o gleifion AD ysgafn ar ôl 24 wythnos o driniaeth. Gall BIIB080 arafu dilyniant AD a thauopathïau eraill trwy dargedu protein tau.
Mae'r enghreifftiau hyn yn dangos pŵer ac addewid cyffuriau asid niwclëig bach ar gyfer clefydau CNS. O'i gymharu â chyffuriau gwrthgyrff, mae gan gyffuriau asid niwclëig bach sgrinio targed cyflymach, cyfradd llwyddiant datblygiad uwch, a dull gweithredu mwy uniongyrchol. Efallai y byddant yn cynnig atebion mwy effeithiol a gwydn i gleifion sy'n dioddef o glefydau CNS.
Fel cwmni CRO preclinical, rydym yn darparu modelau clefyd mwnci ar gyfer ymchwil a datblygu cyffuriau CNS. Rydym wedi sefydlu modelau mwnci amrywiol ar gyfer gwahanol arwyddion CNS, megis AD, ALS, HD, FTD ac MS. Rydym yn defnyddio cyflwr -technolegau a dulliau celf i werthuso effeithiolrwydd a diogelwch cyffuriau asid niwclëig bach yn y modelau hyn. Rydym hefyd yn cynnig gwasanaethau ac atebion wedi'u teilwra i ddiwallu anghenion penodol ein cleientiaid.
Rydym yn falch o fod yn bartner dibynadwy i gwmnïau biofferyllol sy'n datblygu therapïau RNA arloesol ar gyfer clefydau CNS. Rydym yn eich gwahodd i ymuno â ni yn ein cenhadaeth i hwyluso darganfod a datblygu therapïau RNA newydd. I ddysgu mwy am ein cwmni a'n gwasanaethau, ewch i'n gwefan yn www.prisysbiotech.com.
